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6歲以上患兒都可以用啦!FDA擴大罕見呼吸系統疾病適應癥

【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】發布時間:2019-06-26 13:57 來源:未知打印

近日,美國食品和藥物管理局(FDA)擴大了藥物Symdeko(是一種tezacaftor和ivacaftor的組合藥物)的適應癥,用于治療囊性纖維化及合并某些基因突變的6歲及以上患者。

 

 

▲FDA官網

 

去年FDA批準了Symdeko用于治療具有相同特定基因突變的12歲及以上患者。但目前尚未研究Symdeko在6歲以下囊性纖維化患者中的不受威脅性和有效性。

 

 

被忽視的呼吸疾病——囊性纖維化

 

囊性纖維化是一種在患者肺部、消化道及身體其他部位產生厚厚黏液的嚴重遺傳性疾病。它不會傳染,是由囊性纖維化跨膜電導調節(CFTR)基因突變導致的缺陷蛋白引起。目前CFTR基因有大約2,000個已知的突變位點。 其危害極大,甚至危及生命。

 

既往認為此病在白種人中多見,亞洲人罕見。事實上,近10年國外已診斷了近50例華裔囊性纖維化患者,是既往30年的2.5倍,而且國內越來越多人報道此病,包括數例兒童囊性纖維化病例,平均發病年齡是1歲左右,而平均診斷年齡為10歲,說明既往診斷率明顯被低估。

 

囊性纖維化較常見是反復的呼吸道感染;囊性纖維化影響消化系統和肺中產生粘液的腺體,也影響產生汗液和唾液的腺體,所以會出現消化不良的表現。

 

 

關于Symdeko

 

Symdeko用于治療患有兩種較常見突變類型—F508del突變,或者基于體外數據和/或臨床證據證實CFTR基因中至少有一個突變,但對Symdeko中的活性成分有反應的患者,Symdeko是Vertex獲得FDA批準的第3種針對囊性纖維化根本病因的治療藥物。

 

Symdeko對12歲及以上囊性纖維化患者的效果是基于一項III期、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗中進行的評估,該試驗顯示上述患者的肺功能及該病的其他主要癥狀都得到了改善,包括急性發作的次數減少(病情惡化至需要治療)。從12歲及以上的患者推斷6至12歲患者的效果,并為6至12歲患者的數據提供額外支持。

 

Symdeko擴大批準用于治療6歲以上的囊性纖維化患者是基于一項開放標記治療試驗,其中包括70名6-12歲囊性纖維化患者進行為期24周的治療觀察,并且該結果在對12歲及以上的臨床試驗中有類似的不受威脅性觀察。

 

 

▲圖片來源圖蟲創意

 

 

FDA藥物評估和研究中心的肺部、過敏和風濕病產品部門的代理副主任Banu Karimi-Shah表示:“數十年前,囊性纖維化患者通常預計的存活年齡為10歲,很少有人能存活至青少年時期。從那時起,對這種衰竭性疾病的廣泛性研究得到了更多的治療方法,也提高了患者的生存質量,但仍無法病愈。根據個體的基因構成,個體對某些藥物的反應可能不同,因此提供多種選擇非常重要。今天,對年僅6歲的兒童批準使用Symdeko是為小患兒提供了一個重要的治療選擇。 FDA仍繼續致力于為未滿足上述條件的患者研發、推進新的治療方案。”


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